Efanesoctocog alfa

Medicinrådets anbefaling vedr. efanesoctocog alfa til behandling af hæmofili A
– Patienter i profylakse, der ikke er velbehandlede med andre FVIII-præparater, version 1.0

Medicinrådet anbefaler efanesoctocog alfa som infusion til forebyggende hjemmebehandling til en mindre gruppe af patienter med svær hæmofili A (medfødt faktor VIII-mangel), der ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger med deres nuværende forebyggende behandling.

Efanesoctocog alfa er et nyt faktor VIII-præparat, der ved infusion en gang om ugen giver højere faktorkoncentration i blodet end de faktor VIII-præparater, de fleste patienter anvender i dag. Det ser ud til, at efanesoctocog alfa beskytter lige så godt mod blødninger som emicizumab, der i dag anvendes subkutant til patienter, som ikke er velbehandlede med infusion af faktor VIII-præparater flere gange om ugen.

Efanesoctocog alfa er billigere end emicizumab, men aktuelt dyrere end de faktor-VIII-præparater, som de fleste patienter anvender i dag. Derfor anbefaler Medicinrådet på nuværende tidspunkt kun efanesoctocog alfa til patienter, som ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger med andre faktor VIII-præparater.