Givosiran (Givlaari)
Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)
Ansøger: Alnylam Netherlands B.V.
ATC-kode: A16AX16
Sygdomsområde:
Stofskiftesygdomme
Endokrinologi
Specifik sygdom:
Akut hepatisk porfyri
Anvendelse:
Akut hepatisk porfyri
Fagudvalg:
Porfyrisygdomme - FU nedlagt
Sidst opdateret: 23. februar 2023
Anbefaling
Godkendt den 22. februar 2023
Medicinrådets anbefaling vedr. givosiran til akut hepatisk porfyri - version 1.0
Medicinrådet anbefaler ikke givosiran som forebyggende behandling til patienter med akut hepatisk porfyri (AHP).
AHP er en sjælden stofskiftesygdom, som kan udløse smertefulde akutte anfald og forårsage kroniske symptomer såsom smerter, kvalme, træthed og angst.
Medicinrådet vurderer, at forebyggende behandling med givosiran medfører en reduktion i antallet af akutte anfald. Behandling med givosiran ser også ud til at forbedre patienternes livskvalitet, men det er usikkert, hvor stor denne forbedring er. Det er usikkert, hvorvidt givosiran kan mindske patienternes kroniske symptomer.
Givosiran er dog en usædvanlig dyr behandling, og i lyset af usikkerheden om effekten for patienternes livskvalitet og kroniske symptomer anbefaler Medicinrådet ikke behandlingen til den nuværende pris.
Status for Medicinrådets vurdering
Anmodning om vurdering
Ansøgning (dag 0)
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Der har været indført clock-stop i perioden 8. oktober 2021 – 15. oktober 2021, 18. januar 2022 - 20. juni 2022 og 19. december 2022 – 18. januar 2023.
Clock-stop betyder, at sagsbehandlingen er sat på pause. Denne periode tæller ikke med i den endelige opgørelse af sagsbehandlingstiden for Medicinrådets anbefaling.
Forhandling
Beslutning om anbefaling
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 51 uger (357 dage) på arbejdet med givosiran til akut hepatisk porfyri.
Der har været clock-stop i perioden 8. oktober 2021 - 15. oktober 2021, 18. januar 2022 - 20. juni 2022 og 19. december 2022 - 18. januar 2023.