Mavacamten (Camzyos)
Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)
Ansøger: Bristol Myers Squibb
ATC-kode: C01EB24
Sygdomsområde:
Hjerte- og kredsløbssygdomme
Kardiologi
Specifik sygdom:
Hypertrofisk kardiomyopati
Anvendelse:
Hypertrofisk kardiomyopati
Fagudvalg:
Hypertrofisk kardiomyopati
Sidst opdateret: 21. marts 2024
Anbefaling
Godkendt den 20. marts 2024
Medicinrådets anbefaling vedr. mavacamten til symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, version 1.0
Medicinrådet anbefaler ikke mavacamten til voksne patienter med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Det er en arvelig hjertesygdom, som giver patienterne symptomer fra hjertet såsom åndenød, træthed, svimmelhed, hjertebanken og anstrengelsesrelaterede brystsmerter.
Hos patienter, som fortsat har symptomer trods behandling med betablokkere (BB) eller calciumkanalblokkere (CCB), kan tillæg af mavacamten reducere patienternes symptombyrde og forbedre deres livskvalitet sammenlignet med fortsat behandling med BB/CCB alene.
Den nuværende behandling af patienter med fortsatte symptomer i dansk klinisk praksis består også af septal reduktion terapi (SRT) primært i form af alkohol septal ablation (ASA).
Det er dokumenteret, at behandling med mavacamten kan udskyde tiden til SRT, men mavacamten er ikke sammenlignet med SRT i kliniske studier. Det er derfor ikke muligt at vurdere, om mavacamten er bedre, dårligere eller lige så god til at reducere symptombyrden sammenlignet med SRT. Ingen af behandlingerne har en dokumenteret effekt på overlevelse.
Både mavacamten og ASA er forbundet med bivirkninger og ulemper. Behandling med mavacamten medfører en risiko for hjertesvigt. Behandlingen kræver derfor monitorering med ultralydscanninger af hjertet (ekkokardiografi) i hele behandlingsperioden. Alkohol septal ablation er en invasiv procedure, som kræver indlæggelse i ca. en uge, og som kan være forbundet med risiko for komplikationer, herunder særligt indsættelse af pacemaker.
Behandling med mavacamten er forbundet med højere omkostninger end de nuværende behandlingsmuligheder med BB, CCB og ASA. Samtidig medfører behandling med mavacamten et større ressourcetræk grundet hyppig monitorering med ekkokardiografi. Medicinrådet vurderer samlet, at omkostningerne til mavacamten er for høje i forhold til den dokumenterede effekt af behandlingen.
Status for Medicinrådets vurdering
Anmodning om vurdering
Ansøgning
Medicinrådet gennemgår ansøgningsmaterialet og går i dialog med virksomheden for at sikre, at ansøgningen indeholder de nødvendige oplysninger (validering).
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Medicinrådet besluttede, at der skulle være clock-stop i sagen (fra 23. juni-21. juli 2023) , fordi ansøger skulle fremsende nye data til deres ansøgning.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Der var clock-stop fra 10. november 2023-16. februar 2024, da ansøger ønskede mere tid til deres tilbagemelding på vurderingsrapporten.
Forhandling
Beslutning om anbefaling
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 22 uger og 5 dage (159 dage) på arbejdet med mavacamten til symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati.
Der har været clock-stop i sagen fra den 23. juni-21. juli 2023, da ansøger skulle fremsende nye data til deres ansøgning. Og der var igen clock-stop fra 10. november 2023-16. februar 2024, da ansøger ønskede mere tid til deres tilbagemelding på vurderingsrapporten.