Osilodrostat (Isturisa)

Medicinrådets anbefaling vedr. osilodrostat til behandling af Cushings syndrom, version 1.0

Medicinrådet anbefaler osilodrostat til behandling af Cushings syndrom hos patienter, hvor fjernelse af den hormonproducerende tumor ikke har været mulig, og hvor behandling med ketoconazol eller metyrapon ikke har givet den ønskede effekt.

Behandling med osilodrostat kan muligvis medføre, at flere patienter får et normalt kortisolniveau, end hvis de behandles med pasireotid, ketoconazol og metyrapon, som er de nuværende standardbehandlinger.

Datagrundlaget for vurderingen af osilodrostats effekt og bivirkninger er samlet set meget usikkert, da osilodrostat ikke er sammenlignet direkte med de lægemidler, der er standardbehandling i dag. Det er derfor ikke muligt med sikkerhed at vurdere, om osilodrostat er en lige så god eller bedre behandling end den nuværende standardbehandling. Det er heller ikke muligt at vurdere, om der er forskel på de bivirkninger, der kan opstå ved behandling med osilodrostat og behandling med ketoconazol og metyrapon. Behandling med pasireotid er forbundet med en øget risiko for udvikling af type 2-diabetes.

Osilodrostat er væsentligt dyrere end metyrapon og ketoconazol. Medicinrådet anbefaler derfor, at regionerne kun anvender osilodrostat til patienter, som ikke har effekt af metyrapon eller ketoconazol, eller som oplever uacceptable bivirkninger ved de to behandlinger.