Pegvaliase (Palynziq)

Ansøger: BioMarin
ATC-kode: A16AB19
Sygdomsområde: Stofskiftesygdomme
Specifik sygdom: Fenylketonuri
Anvendelse: Phenylketonuri (PKU)
Fagudvalg: Medfødte stofskiftesygdomme
Sidst opdateret: 26. maj 2021

Godkendt den 26. maj 2021

Medicinrådets anbefaling vedrørende pegvaliase til behandling af fenylketonuri - version 2.0

Medicinrådet anbefaler ikke pegvaliase til patienter fra 16 år med fenylketonuri. Medicinrådet anbefaler ikke pegvaliase, fordi:

data ikke er gode nok til, at Medicinrådet kan udtale sig sikkert om lægemidlet. Pegvaliase ser ud til at være en bedre behandling end den behandling, man anvender i dag, men der er også væsentlige bivirkninger. Medicinrådet finder, at prisen er for høj set i forhold til usikkerheden om den dokumenterede effekt.

Anbefaling - version 2.0 Bilag til anbefaling - version 2.0

Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning

30. april 2019.

Medicinrådet udarbejder protokollen

30. april 2019 - 09. marts 2020.

Medicinrådet har sendt protokollen til ansøger

09. marts 2020.

Medicinrådets protokol for vurdering af pegvaliase til behandling af patienter over 16 år med fenylketonuri - version 1.1 (opdateret 4. juni 2020)

Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning

15. januar 2021.

Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten

15. januar - 24. marts 2021.

Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger

10. - 31. marts 2021.

Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi

24. marts 2021.

Medicinrådets vurdering vedrørende pegvaliase til behandling af patienter over 16 år med fenylketonuri (PKU)

Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret

31. marts 2021.

Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag

15. januar - 28. april 2021.

Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser

24. marts 2021.

Medicinrådet har godkendt anbefalingen

28. april 2021.

OBS: Der er en opdateret version 2.0 af anbefalingen pr 26. maj 2021. Se den ovenfor.

Medicinrådets anbefaling vedrørende pegvaliase til behandling af fenylketonuri, version 1.1

Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering

15. januar - 28. april 2021.

Medicinrådet har brugt 14 uger og 5 dage (103 dage) på arbejdet med pegvaliase til patienter ≥ 16 år med fenylketonuri.

Filtrering

Pegvaliase (Palynziq)

Status: Færdigbehandlet (Ikke anbefalet)

Anbefaling

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Ansøgning

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Sundhedsøkonomisk vurdering

Medicinrådets anbefaling

Sagsbehandlingstid