Exagamglogene autotemcel (Casgevy)
Status: Clock-Stop
Ansøger: Vertex Pharmaceuticals
ATC-kode: B06AX05
Sygdomsområde:
Blodsygdomme
Hæmatologi
Specifik sygdom:
Beta-talassæmi
Anvendelse:
Transfusionsafhængig β-talassæmi hos patienter over 12 år
Fagudvalg:
Benign hæmatologi
Sidst opdateret: 29. oktober 2024
OBS: Der er clock-stop i sagen pr. 24. oktober 2024, da Amgros og ansøger ønsker, at forhandlingen skal ske samtidig med vurderingen af exagamglogene autotemcel til en anden indikation.
Forventet dato for beslutning om anbefaling: 29. januar 2025.
Vurderingen følger 18-ugersprocessen. Læs mere om processen for vurdering af nye lægemidler her.
Status for Medicinrådets vurdering
Anmodning om vurdering
Med udgangspunkt i ansøgers ønske og tilgængelige fagudvalgsmøder fastsætter sekretariatet et aftalt ansøgningstidspunkt.
Ansøgning
Medicinrådet foretager en teknisk validering af ansøgningen, for at sikre at alle formkrav er opfyldt.
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
OBS: Der er clock-stop i sagen pr. 24. oktober 2024, da Amgros og ansøger ønsker, at forhandlingen skal ske samtidig med vurderingen af exagamglogene autotemcel til en anden indikation.
Der har været clock-stop i sagen i perioden 24. juni til og med 29. juli 2024, da ansøgningen ikke var fyldestgørende.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Forhandling
Beslutning om anbefaling
Sagsbehandlingstid
Den forventede sagsbehandlingstid er 18 uger. Ved sagsbehandlingens afslutning indsættes en beskrivelse af sagsbehandlingstiden her.