Medicinrådet anbefaler ikke ny muskelsvindmedicin

Medicinrådet har på rådsmødet i dag valgt, at lægemidlet ataluren ikke anbefales mod muskelsvindsygdommen Duchennes muskeldystrofi.

Rådet har vurderet lægemidlets effekt på patienter ældre end fem år med en særlig form for Duchennes muskeldystrofi. Der er 9 personer med den særlige form for Duchennes muskeldystrofi i Danmark, som ville være kandidater til behandling med ataluren.

På sidste rådsmøde fik det meget dyre lægemiddel, ataluren, stemplet ’ingen klinisk merværdi’ af Medicinrådet, fordi Rådet vurderer, at ataluren ikke har større effekt end placebo. Rådet mener dermed ligesom Medicinrådets fagudvalg, at der ikke er tilstrækkelig dokumentation for effekten.

Endeligt nej
I dag kom Rådet med sin endelige anbefaling. Her vurderer Medicinrådet, om der er et rimeligt forhold mellem lægemidlets effekt og pris. Og det endte altså med et nej til at anbefale ataluren som standardbehandling på hospitalerne.

- Desværre er der ikke tilstrækkelig dokumentation for, at ataluren hjælper patienterne, og derfor kan vi ikke anbefale lægemidlet som standardbehandling, siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen, lægefaglig direktør på Aarhus Universitetshospital. Han deler formandskabet med Steen Werner Hansen, der er vicedirektør ved Herlev og Gentofte Hospital.

Jørgen Schøler Kristensen tilføjer, at PTC Therapeutics, der er lægemiddelfirmaet bag ataluren, er velkommen til at sende en ny ansøgning, hvis nye studier kan påvise en effekt af lægemidlet.

Ansøgning trukket tilbage
Virksomheden havde egentlig trukket sin ansøgning tilbage kort før rådsmødet i oktober, hvor ataluren var på dagsordenen. Men Medicinrådet besluttede alligevel af egen drift at gennemføre sin vurdering og udarbejde sin anbefaling.

- Al vores arbejde var gjort, og vi var klar til at give vores anbefaling til regionerne – en anbefaling, som lægerne kan støtte sig op ad i behandlingen af patienterne. Derfor gennemførte vi anbefalingen på eget initiativ, selvom firmaet trak deres ansøgning, forklarer Steen Werner Hansen.

Ataluren går under handelsnavnet Translarna, og markedsføres af lægemiddelvirksomheden PTC Therapeutics.

Se Medicinrådets anbefaling her under "Neuromuskulære sygdomme"

FAKTA:
Duchennes muskeldystrofi er en af de hyppigste muskelsvindsygdomme hos børn. Det er en arvelig og progredierende sygdom, hvilket vil sige, at der sker en tiltagende svækkelse i alle kroppens muskler, fordi muskelfibrene gradvist ødelægges. Sygdommen giver ofte respiratoriske, ortopædkirurgiske, gastrointestinale, kardiale og, hos nogle patienter, kognitive problemer. Alder ved symptomdebut varierer. Hos nogle ses de første tegn på sygdommen i 2-3-årsalderen, hos andre lidt senere. Svækkelse af respirations- og hjertemuskulaturen medfører i sidste ende respirations- og hjertesvigt, der medfører en nedsættelse af den forventede levealder.

I Danmark var der i 2017 157 personer i alderen 2-52 år med Duchennes muskeldystrofi ifølge RehabiliteringsCenter for Muskelsvinds register. Der er 9 personer med den særlige form for Duchennes muskeldystrofi i Danmark, som ville være kandidater til behandling med ataluren.

Pressekontakt: Kommunikationskonsulent Karen Agerbæk Jørgensen, kaj@medicinraadet.dk eller tlf. 20 61 45 90