Q & A: hvorfor anbefaler Medicinrådet nu lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling til patienter med knoglemarvskræft?

Medicinrådet har i dag besluttet at anbefale lægemidlet lenalidomid - med handelsnavnet Revlimid - som vedligeholdelsesbehandling til patienter med knoglemarvskræft efter højdosis kemoterapi med stamcellestøtte. Det sker, fordi firmaet bag lægemidlet har sænket prisen betragteligt.

Sagen har været igennem Medicinrådets proces to gange. I januar 2019 valgte Medicinrådet ikke at anbefale lenalidomid som standardbehandling til patientgruppen, mens Medicinrådet i dag endte på en anbefaling.

Anbefalingen træder i kraft den 1. oktober 2019. Den vurderes at berøre omtrent 90 patienter om året.

Medicinrådets to formænd, Jørgen Schøler Kristensen og Steen Werner Hansen, svarer her på en række spørgsmål om sagen.

Spørgsmål 1:

I januar 2019 anbefalede Medicinrådet ikke lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling mod knoglemarvskræft. I dag endte I på en anbefaling. Hvad er der sket?

- Det afgørende nye er, at Celgene, som markedsfører lægemidlet, har tilbudt en pris, der er væsentligt lavere end den gældende. Den samme nye – og lavere pris – vil gælde for alle andre patienter, der er i behandling med lenalidomid – og altså ikke kun for de patienter med knoglemarvskræft, der tilbydes lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling. 

Spørgsmål 2:

Hvorfor er sagen blevet behandlet to gange?

- Da vi havde sagen på rådsmøde i juni 2018, fik vi information om, at der snart ville blive publiceret nye data, som ville understøtte den vurdering af vedligeholdelsesbehandlingen, der allerede var godkendt i januar 2018 – nemlig at den har en vigtig merværdi. De data ville vi jo gerne se, og derfor valgte vi at udskyde beslutningen om, hvorvidt behandlingen skulle anbefales eller ej. De nye data kom dog først et halvt år senere, og de blev ikke formelt inddraget i beslutningen om ikke at anbefale lenalidomid i januar 2019. Efterfølgende kunne vi godt se, at det var uklart, hvordan de nye data egentlig var indgået i beslutningsprocessen, og derfor mente vi, at det ville være mest rigtigt at medtage dem i vurderingen på lige fod med de øvrige data. Derfor blev det besluttet, at der skulle udarbejdes en ny vurderingsrapport.

Spørgsmål 3:

Medicinrådet har nu to gange konkluderet, at lægemidlet har en vigtig merværdi – eller det, der i dag hedder en moderat klinisk merværdi. Hvorfor?

- Både vi i Rådet og fagudvalget er enige om, at det ser ud til, at nogle patienter med knoglemarvskræft kan leve længere, hvis de får lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling efter højdosis kemoterapi. Der er dog en vis usikkerhed om effekten, og derudover er der nogle forhold i studierne, der er anderledes end i dansk praksis.

Ud over estimaterne for overlevelse ser vi også på livskvalitet under behandlingen og på bivirkninger - ved behandling med lenalidomid er det blandt andet reduktion af røde og hvide blodlegemer, risiko for nye kræftformer og for blodpropper. Det er naturligvis vigtigt, at den enkelte patient informeres grundigt om alle disse forhold.

Spørgsmål 4:

Da lægemidlet blev vurderet anden gang, på rådsmødet i august 2019, ville fagudvalget gerne opgradere vurderingen til en stor merværdi, mens Rådet holdt fast i vurderingen fra januar 2019. Hvad gik drøftelserne på?

- Medicinrådet og fagudvalget var ikke helt enige om, hvordan de forskellige effekt-estimater skulle sammenvejes i en samlet vurdering af lægemidlet. Fagudvalget lagde meget stor vægt på, at der nu er to studier, som viser samme tendens i forhold til en øget overlevelse. Medicinrådet lagde vægt på, at det nye studie ikke viser lige så god en effekt på overlevelse, som det tidligere studie, og at data for overlevelse ikke er modne – det vil sige, at resultaterne stadig er usikre. Desuden mente Rådet, at man ikke kan tilsidesætte, at bivirkningerne er alvorlige, hvilket også afspejler sig i, at en stor andel af patienterne ophører med behandlingen undervejs i studierne. Da sammenvejningen af de forskellige effektestimater baseres på en vurdering, hvor der ikke findes ét rigtigt svar eller et facit, vil der indimellem være tilfælde, hvor fagudvalget og Medicinrådet ikke er helt enige.

Samlet set vurderer Rådet, at lægemidlet har en moderat merværdi – det vil sige væsentlig større effekt end ingen behandling. Og grunden til, at vi kan anbefale behandlingen i dag, er, at der nu er et mere rimeligt forhold mellem effekt og omkostningerne, fordi Celgene har tilbudt en lavere pris.

Spørgsmål 5:

Hvor mange patienter vil kunne tilbydes lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling med dagens anbefaling?

- I de sundhedsøkonomiske analyser fra Amgros er beregningsgrundlaget 90 patienter om året.