Medicinrådet fastholder Spinraza-anbefaling

På et ekstraordinært møde i denne uge har Medicinrådet besluttet at fastholde sin anbefaling af lægemidlet nusinersen, så den fortsat kun gælder en afgrænset gruppe børn med spinal muskelatrofi (SMA). Nusinersen er kendt under handelsnavnet Spinraza.

Efter nøje gennemgang af ny data er der stadig ikke evidens for, at hele den patientgruppe, der ikke er omfattet af den gældende anbefaling, vil have gavn af Spinraza. Derfor er prisen fortsat for høj til, at Rådet vil udvide sin nuværende anbefaling fra maj 2018, lyder konklusionen fra Rådet.

Spinraza var det eneste lægemiddel, der blev drøftet på mødet.

- Det er vigtigt at understrege, at der stadig er stor usikkerhed om, hvorvidt en større patientgruppe har gavn af Spinraza. Det ved vi reelt ikke, siger Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet. Han deler formandskabet med Jørgen Schøler Kristensen.

Prisen for Spinraza er trods et nyt tilbud fra medicinalfirmaet Biogen fortsat i toppen af skalaen, når man ser på de mange lægemidler, som Medicinrådet har vurderet i sin levetid.

Det har haft betydning for Rådets beslutning i lyset af den manglende evidens for effekten, forklarer Jørgen Schøler Kristensen.

- Når prisen på Spinraza er sat så højt, som den er, kan Medicirådet kun anbefale lægemidlet som standardbehandling til patienter, hvor vi har solid dokumentation for, at behandlingen virker. Ellers svigter vi patienter andre steder i sundhedsvæsenet, da pengene jo skal tages et sted fra, siger Jørgen Schøler Kristensen.

Indsamlet data af egen drift

Medicinrådet har siden efteråret 2019 af egen drift indsamlet ny såkaldt real world-data for effekten af Spinraza. De nye data er blevet drøftet på en række rådsmøder – senest i denne uge, hvor der inden da blev afholdt et nyt møde med Medicinrådets fagudvalg vedrørende spinal muskelatrofi.

Et flertal i fagudvalget, der har indsamlet de nye data, mener, at flere patienter vil kunne opnå betydelig effekt ved behandling med Spinraza, og at behandlingen muligvis kan stabilisere sygdommen. Fagudvalgets flertal havde derfor indstillet, at Medicinrådet revurderede anbefalingen af Spinraza.

Men Rådets konklusion er, at der trods ihærdig indsats fortsat ikke er tilvejebragt ny dokumentation for Spinrazas effekt, der kan legitimere den meget høje pris.

- Vi har siden september efterlyst og forsøgt at indsamle viden fra de op mod 10.000 patienter, der skulle være i behandling med Spinraza, fordi de data, vi har fået præsenteret af firmaet, ikke dokumenterer en overbevisende effekt for en større gruppe af patienter end de, der i dag er omfattet af Medicinrådets anbefaling. På trods af søgning efter nye publicerede data, kontakt til behandlere i flere forskellige lande og gennemgang af konferenceabstracts har det desværre kun været muligt at få data for en brøkdel af de mange patienter, som i dag er behandlet på verdensplan. Og de data, vi har fået indsamlet, viser desværre ikke en overbevisende effekt, siger Steen Werner Hansen.

Nogle af udfordringerne ved de indsamlede data er, at der mangler kontrolgrupper i studierne, og at opfølgningstiden er kort, forklarer Steen Werner Hansen.

- Derfor er det vanskeligt at sige noget om, hvordan det ville være gået patienterne, hvis de ikke havde fået behandlingen, og sygdomsforløbet er meget varierende. Samtidig er den tid, man følger patienterne, for kort til at vurdere behandlingseffekten på længere sigt hos patienter med en kronisk sygdom, siger han.

Mindretalsudtalelse

De to patientrepræsentanter i Rådet er ikke enige i konklusionen om at fastholde den nuværende anbefaling. De mener, at den skal udvides til en større patientgruppe.

- Danske Patienter finder det (…) bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut er nået frem til den konklusion, at der ikke er evidens for, at nusinersen har effekt for en større patientgruppe, skriver de blandt andet i en mindretalsudtalelse i referatet fra mødet den 29. juni.

Men sådan forholder det sig heller ikke, gør Steen Werner Hansen opmærksom på. Patienter i flere andre lande har også begrænset adgang til Spinraza. Det gælder blandt andet i England, Finland og Canada.

Han tilføjer, at flere lande i deres anbefalinger har skrevet, at der mangler dokumentation for effekten af Spinraza.

Læs Medicinrådets gældende anbefaling fra maj 2018 for Spinraza her.

Medicinrådet kan genoptage sagen, hvis der publiceres afgørende nye data, eller hvis Biogen tilbyder en ny pris.