Medicinrådet opfordrer til lavere pris på lægemiddel til dværgvækst

En meget høj pris sammen med usikkerhed om effekten på endelig højde og frem for alt komplikationer på lang sigt betyder, at Medicinrådet ikke kan anbefale lægemidlet vosoritid (Voxzogo) som standardbehandling til børn og unge med akondroplatisk dværgvækst. Det besluttede Medicinrådet på sit rådsmøde i går.

Vosoritid koster i officielle listepriser 1,27 millioner kroner årligt per patient. Patienterne behandles i den tid, deres knogler vokser, det vil sige i op til 16 år, og den samlede pris for én patients behandlingsforløb kan dermed blive over 20 millioner kroner. Der er forhandlet en rabat, som efter lægemiddelvirksomhedens ønske er fortrolig.

- Desværre har virksomheden valgt at sætte prisen så højt, at vi ikke kan anbefale vosoritid som standardbehandling til den nuværende pris – også set i lyset af, at der ikke er dokumentation for, at patienterne undgår komplikationer på lang sigt, siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen.

Begrænset dokumentation for langtidseffekt

Vosoritid skal stimulere knoglevæksten og gives derfor alene til børn og unge patienter, hvis knogler stadig vokser. Et studie viser, at børn med akondroplatisk dværgvækst, der har fået behandling med vosoritid i 52 uger, i gennemsnit voksede ca. 1,6 cm mere det år end børn i en kontrolgruppe, der fik placebo. Opfølgende studier uden kontrolgrupper tyder på, at effekten kan vare ved. Det er dog uvist hvor længe.

Medicinrådet lægger i sin beslutning om ikke at anbefale vosoritid vægt på, at dokumentationen for behandlingens effekt og sikkerhed på længere sigt er meget begrænset.

- Vores beslutning skyldes også den manglende viden om behandlingens betydning for den endelige voksenhøjde, og om behandlingen mindsker de komplikationer, som akondroplasi desværre kan medføre. Det kan eksempelvis være påvirkningen af rygmarven, vejrtrækningsbesvær, forkert tandstilling, skæv ryg, slidgigt og hørenedsættelse, der i nogle tilfælde er invaliderende og medfører kroniske smerter. Der er heller ingen viden om eventuelle bivirkninger ved vosoritid på længere sigt, siger Jørgen Schøler Kristensen.

Opfordrer virksomheden til at vende tilbage med en lavere pris

Alligevel ville Medicinrådet gerne have anbefalet vosoritid som mulig standardbehandling, hvis prisen havde været en anden.

- Vi ville gerne have givet muligheden til de familier, der efter samråd med deres læge ønsker at prøve medicinen. Men vi kan ikke forsvare at blåstemple så høj en pris på et så usikkert grundlag. Derfor opfordrer vi virksomheden til at vende tilbage med en væsentligt lavere pris og bedre data, siger Jørgen Schøler Kristensen.

Om akondroplasi

Personer med akondroplasi har en genfejl, der hæmmer knoglevæksten. Kvinder med akondroplasi har en typisk voksenhøjde på 125 cm, mens voksenhøjden for mænd typisk er 130 cm. De har forholdsmæssigt korte ben og arme og generelt en dysproportionel vækst af knogler i hele kroppen.

Akondroplasi kan give en lang række komplikationer som fx påvirkning af rygmarven, vejrtrækningsbesvær, forkert tandstilling, skæv ryg, slidgigt og hørenedsættelse, der i nogle tilfælde er invaliderende og medfører kroniske smerter.

Der er omtrent 200 personer med akondroplasi i Danmark, heraf 30-32 børn under 15 år.

Vosoritid (Voxzogo) vurderet i FINOSE

Vosoritid er også blevet vurderet i FINOSE, som er et nordisk samarbejde om vurderinger af nye lægemidler. FINOSE har eksisteret siden 2017 og har indtil 2023 bestået af organisationer svarende til Medicinrådet fra Finland, Norge og Sverige. Medicinrådet blev medlem af FINOSE i juni 2023, men har ikke været involveret i FINOSEs vurdering af vosoritid, som allerede var startet op på det tidspunkt, hvor Danmark blev medlem.

Læs FINOSES rapport vedr. vosoritid her.

Medicinrådets vurderinger af data i ansøgning og litteratur stemmer overens med vurderinger i FINOSEs joint assessment report, som blev offentliggjort d. 22. september 2023. Medicinrådet har derfor valgt at skrive en kortere vurderingsrapport, hvor der refereres til uddybende information i FINOSEs rapport. Medicinrådets vurderingsrapport er suppleret med fagudvalgets overvejelser om særlige forhold i dansk klinisk praksis og patientpopulationen i Danmark. Den sundhedsøkonomiske analyse i Medicinrådets vurdering er desuden tilpasset danske forhold.

Både Norge og Sverige har brugt FINOSE-rapporten som udgangspunkt for deres eventuelle anbefaling. Sverige har ikke anbefalet vosoritid. Norge har ikke truffet en beslutning endnu.

Læs Medicinrådets vurdering og anbefaling vedr. vosoritid her.