Tafamidis (Vyndaqel) - revurdering
Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)
Ansøger: Pfizer
ATC-kode: N07XX08
Sygdomsområde:
Stofskiftesygdomme
Endokrinologi
Hjerte- og kredsløbssygdomme
Kardiologi
Specifik sygdom:
Amyloidose
Anvendelse:
Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Fagudvalg:
Transthyretin amyloidose
Sidst opdateret: 24. oktober 2024
Anbefaling
Godkendt den 23. oktober 2024
Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til behandling af transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati, version 5.0
Medicinrådet anbefaler tafamidis til behandling af patienter med vildtype og arvelig transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati. Anbefalingen gælder kun patienter, der er i NYHA-klasse I-III og NAC-stadie I eller II, og som opfylder Medicinrådets opstartskriterier.
Behandling med tafamidis kan udskyde tiden til sygdomsforværring og forlænge overlevelsen for patienterne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Der er få bivirkninger ved tafamidis.
Medicinrådet vurderer, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets effekt i denne patientpopulation.
Medicinrådets opstarts- og seponeringskriterier kan læses her:
Kriterier vedr. behandling med tafamidis til patienter med transthyretin amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM)
Status for Medicinrådets revurdering
Anmodning om revurdering
Ansøgning
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Forhandling
Beslutning om anbefaling
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 21 uger og 1 dag (106 arbejdsdage) på arbejdet med revurderingen af Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til behandling af vildtype transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati.
Der har været clock-stop i sagen i perioden 6. august til 3. september 2024 i forbindelse med forhandlingsprocessen efter ønske fra virksomheden.
Der har derudover været clock-stop i perioden 25. september til 23. oktober 2024, da Rådet bad om yderligere analyser af ressourceforbrug ift. diagnostik.