Gå til hovedindholdet

Tafamidis (Vyndaqel) - revurdering

Status: Færdigbehandlet (Anbefalet)

Ansøger: Pfizer
ATC-kode: N07XX08
Sygdomsområde:  Stofskiftesygdomme Endokrinologi Hjerte- og kredsløbssygdomme Kardiologi
Specifik sygdom:  Amyloidose
Anvendelse:  Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Fagudvalg:  Transthyretin amyloidose
Sidst opdateret: 24. oktober 2024

Anbefaling

Godkendt den 23. oktober 2024

Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til behandling af vildtype transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati, version 5.0

Medicinrådet anbefaler tafamidis til behandling af patienter med vildtype og arvelig transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati. Anbefalingen gælder kun patienter, der er i NYHA-klasse I-III og NAC-stadie I eller II, og som opfylder Medicinrådets opstartskriterier.

Behandling med tafamidis kan udskyde tiden til sygdomsforværring og forlænge overlevelsen for patienterne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Der er få bivirkninger ved tafamidis.

Medicinrådet vurderer, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets effekt i denne patientpopulation.

Medicinrådets opstarts- og seponeringskriterier kan læses her:
Kriterier vedr. behandling med tafamidis til patienter med transthyretin amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM)

Status for Medicinrådets revurdering

Anmodning om revurdering

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget en anmodning om revurdering
08. november 2023. 
Formandskabet har besluttet, at der skal igangsættes en revurdering
08. november 2023. 

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den endelige ansøgning
06. marts 2024. 

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Medicinrådet har godkendt den endelige ansøgning
20. marts 2024. 

Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.

Vurderingsrapport

Aktivitet
Fagudvalget og sekretariatet har udarbejdet en vurderingsrapport, som er sendt til ansøger og Amgros
28. juni 2024. 

På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.

Forhandling

Aktivitet
Der har været clock-stop i sagen i forbindelse med forhandlingsprocessen efter ønske fra virksomheden
6. august - 03. september 2024. 
Sekretariatet har modtaget information om priser fra Amgros
29. august 2024. 

Beslutning om anbefaling

Aktivitet
Der har været clock-stop i sagen, da Rådet bad om yderligere analyser af ressourceforbrug ift. diagnostik.
25. september - 23. oktober 2024. 
Medicinrådet har truffet beslutning om anbefaling
23. oktober 2024. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
20. marts - 23. oktober 2024. 

Medicinrådet har brugt 21 uger og 1 dag (106 arbejdsdage) på arbejdet med revurderingen af Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til behandling af vildtype transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati.

Der har været clock-stop i sagen i perioden 6. august til 3. september 2024 i forbindelse med forhandlingsprocessen efter ønske fra virksomheden.

Der har derudover været clock-stop i perioden 25. september til 23. oktober 2024, da Rådet bad om yderligere analyser af ressourceforbrug ift. diagnostik.