Tafamidis (Vyndaqel)
Status: Arkiveret
Ansøger: Pfizer Danmark
ATC-kode: N07XX08
Sygdomsområde:
Stofskiftesygdomme
Endokrinologi
Hjerte- og kredsløbssygdomme
Kardiologi
Specifik sygdom:
Amyloidose
Anvendelse:
Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Fagudvalg:
Transthyretin amyloidose
Sidst opdateret: 24. oktober 2024
Medicinrådet har revurderet denne anbefaling.
Anbefalingsteksten er tilpasset grundet ændring i praksis for patienter med arvelig alvorlig sygdom. Øvrige dokumenter på sagen er ikke opdateret (23. august 2023).
Anbefaling
Godkendt den 23. august 2023
Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 4.0
Medicinrådet anbefaler tafamidis til behandling af voksne patienter med arvelig transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati. Anbefalingen gælder kun patienter i NYHA-klasse I og II, som har dokumenteret hjerteinvolvering ved myokardiebiopsi. Anbefalingen gælder ligeledes kun patienter med forventede alvorlige forløb, hvor levertransplantation tidligere har været behandlingspraksis, og patienter, hvor hjertetransplantation eller kombineret lever/hjertetransplantation overvejes indenfor en kortere årrække.
Behandling med tafamidis kan sandsynligvis udskyde tiden til sygdomsforværring. Der er få bivirkninger ved tafamidis.
Medicinrådet vurderer derfor, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets forventede effekt i denne patientpopulation med meget alvorlig sygdom.
Medicinrådet anbefaler ikke tafamidis til behandling af øvrige voksne patienter med arvelig og vildtype transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati.
Behandling med tafamidis kan udskyde tiden til sygdomsforværring og forlænge overlevelsen for nogle af patienterne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Der er dog usikkert, hvor meget længere patienterne lever på grund af behandlingen, fordi patienterne er fulgt i for kort tid i forhold til deres prognose. Der er få bivirkninger ved tafamidis.
Patienterne i denne gruppe skal sandsynligvis have behandlingen i mange år. Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne er for høje, særligt når man tager usikkerheder om effektens størrelsesorden hen over et helt sygdomsforløb med i betragtning.
Bemærk: Tidligere versioner kan findes nedenfor under "Medicinrådets anbefaling".
Status for vurdering af lægemidlet
Ansøgningsproces
Ansøgning
Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)
Sundhedsøkonomisk vurdering
Medicinrådets anbefaling
OBS: Der er den 26. oktober 2022 godkendt en ny anbefaling - version 3.0, som kan ses ovenfor.
Tidligere versioner:
Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 3.0 (Godkendt den 26. oktober 2022)
Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 2.0 (Godkendt den 24. februar 2021)
Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 2.0 (Godkendt den 24. februar 2021)
Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 1.1 (Godkendt den 21. oktober 2020)
Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 1.1 (Godkendt den 21. oktober 2020)
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 19 uger og 1 dag på arbejdet med tafamidis til patienter med transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati.