Gå til hovedindholdet

Tafamidis (Vyndaqel)

Status: Arkiveret

Ansøger: Pfizer Danmark
ATC-kode: N07XX08
Sygdomsområde:  Stofskiftesygdomme Endokrinologi Hjerte- og kredsløbssygdomme Kardiologi
Specifik sygdom:  Amyloidose
Anvendelse:  Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Fagudvalg:  Transthyretin amyloidose
Sidst opdateret: 24. oktober 2024

Medicinrådet har revurderet denne anbefaling.

Anbefalingsteksten er tilpasset grundet ændring i praksis for patienter med arvelig alvorlig sygdom. Øvrige dokumenter på sagen er ikke opdateret (23. august 2023).

Anbefaling

Godkendt den 23. august 2023

Medicinrådets anbefaling vedr. tafamidis til transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati - version 4.0

Medicinrådet anbefaler tafamidis til behandling af voksne patienter med arvelig transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati. Anbefalingen gælder kun patienter i NYHA-klasse I og II, som har dokumenteret hjerteinvolvering ved myokardiebiopsi. Anbefalingen gælder ligeledes kun patienter med forventede alvorlige forløb, hvor levertransplantation tidligere har været behandlingspraksis, og patienter, hvor hjertetransplantation eller kombineret lever/hjertetransplantation overvejes indenfor en kortere årrække.

Behandling med tafamidis kan sandsynligvis udskyde tiden til sygdomsforværring. Der er få bivirkninger ved tafamidis.

Medicinrådet vurderer derfor, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets forventede effekt i denne patientpopulation med meget alvorlig sygdom.

Medicinrådet anbefaler ikke tafamidis til behandling af øvrige voksne patienter med arvelig og vildtype transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati.

Behandling med tafamidis kan udskyde tiden til sygdomsforværring og forlænge overlevelsen for nogle af patienterne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Der er dog usikkert, hvor meget længere patienterne lever på grund af behandlingen, fordi patienterne er fulgt i for kort tid i forhold til deres prognose. Der er få bivirkninger ved tafamidis.

Patienterne i denne gruppe skal sandsynligvis have behandlingen i mange år. Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne er for høje, særligt når man tager usikkerheder om effektens størrelsesorden hen over et helt sygdomsforløb med i betragtning.

 

Bemærk: Tidligere versioner kan findes nedenfor under "Medicinrådets anbefaling".

Status for vurdering af lægemidlet

Ansøgningsproces

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget den foreløbige ansøgning
04. december 2019. 
Medicinrådet udarbejder protokollen
04. december 2019 - 06. marts 2020. 

Ansøgning

Aktivitet
Medicinrådet har modtaget og godkendt den endelige ansøgning
09. juni 2020. 

Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder vurderingsrapporten
9. juni - 23. september 2020. 
Medicinrådets udkast til vurderingen af lægemidlets værdi er sendt i høring hos ansøger
11. september - 06. oktober 2020. 
Medicinrådet har godkendt vurderingen af lægemidlets værdi
Endelig vurdering af lægemidlets værdi efter modtagelse af høringssvaret
06. oktober 2020. 

Sundhedsøkonomisk vurdering

Aktivitet
Medicinrådet udarbejder det økonomiske beslutningsgrundlag
9. juni - 21. oktober 2020. 
Medicinrådet har godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser
23. september 2020. 

Sagsbehandlingstid

Aktivitet
Sagsbehandlingstiden og processen for Medicinrådets vurdering
9. juni - 21. oktober 2020. 

Medicinrådet har brugt 19 uger og 1 dag på arbejdet med tafamidis til patienter med transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati.