Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)
Status: Arkiveret
Ansøger: CSL Behring
ATC-kode: B02BD16
Sygdomsområde:
Blodsygdomme
Hæmatologi
Specifik sygdom:
Blødersygdom
Hæmofili
Anvendelse:
Voksne med hæmofili B
Fagudvalg:
Blødersygdomme
Sidst opdateret: 20. juni 2024
Der er foretaget en revurdering. Se den gældende anbefaling her.
Anbefaling
Godkendt den 22. november 2023
Medicinrådets anbefaling vedrørende etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B, version 1.0
Medicinrådet anbefaler ikke Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til voksne patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat svær grad.
Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienten forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som er nuværende standardbehandling. Begge behandlingstyper er effektive til at forebygge blødninger, men det er ikke alle patienter, der bliver fuldstændig fri for spontane ledblødninger, som på sigt kan medføre invaliditet og nedsat livskvalitet.
Det er uvist, hvor mange år behandlingen med Hemgenix vil virke (kun 2 års data), og dermed hvor mange patienter der må tilbage på forebyggende behandling med et faktor IX-præparat igen. Viden om sikkerhed er sparsom, herunder er der ingen viden om langtidsbivirkninger af Hemgenix, og prisen er meget høj.
Samlet set vurderer Medicinrådet, at omkostningerne ikke er rimelige, når usikkerheden om langtidseffekten tages i betragtning. Medicinrådet opfordrer derfor lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en ny prisaftale.
Status for Medicinrådets vurdering
Anmodning om vurdering
Ansøgning
Medicinrådet gennemgår ansøgningsmaterialet og går i dialog med virksomheden, for at sikre at ansøgningen indeholder de nødvendige oplysninger (validering)
Fagudvalget og sekretariatet vurderer dokumentationen i ansøgningen og udarbejder en vurderingsrapport.
Vurderingsrapport
På baggrund af vurderingsrapporten forhandler Amgros med ansøger om lægemidlets pris.
Forhandling
Beslutning om anbefaling
Sagsbehandlingstid
Medicinrådet har brugt 12 uger og 3 dage (87 dage) på arbejdet med etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B.
Anmodning om revurdering
Ansøger har indsendt en anmodning om revurdering af Medicinrådets anbefaling vedrørende etranacogene dezaparvovec til behandling af hæmofili B på baggrund af en alternativ prisaftale og nye data.
Medicinrådets formandskab har besluttet, at Medicinrådet skal revurdere anbefalingen.