Eksisterende meget dyre lægemidler udfordrer Medicinrådet 

Hvordan skal Medicinrådet forholde sig til nye lægemidler, hvor den eksisterende behandling, som det nye lægemiddel sammenlignes med – er usædvanlig dyr, ikke nødvendigvis omkostningseffektiv og indført, inden Medicinrådet blev etableret? Det drøftede Medicinrådet på sit rådsmøde i går.

- I den slags sager står vi i et dilemma, fordi vi normalt vælger at anbefale lægemidler, der vurderes at være ligeså gode som de nuværende, hvis ellers prisen er på samme niveau. Men hvis vi gør det i de her sager, kan vi komme til at blåstemple urimeligt høje prisniveauer, fordi der, før Medicinrådet blev oprettet, kom lægemidler på markedet på lige præcis det sygdomsområde, uden at der blev taget stilling til, om den meget høje pris var rimelig i forhold til effekten, siger formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen.

Høje priser på enzymerstatningsterapier

På rådsmødet i går skulle Rådet konkret beslutte, om lægemidlet pegunigalsidase alfa, som er en ny behandling til den sjældne genetiske Fabrys sygdom, skulle anbefales som standardbehandling. Der er lidt over 100 patienter med Fabrys sygdom i Danmark, hvoraf omtrent halvdelen er i medicinsk behandling.

Patienter med Fabrys sygdom har nedsat aktivitet af et enzym, hvilket betyder, at bestemte fedtstoffer ikke kan nedbrydes og derfor ophobes i væv og organer. Fabrys sygdom kan med tiden påvirke flere forskellige organer, blandt andet hjerte og nyrer, men tidlig behandling, med fx enzymerstatning, kan bremse sygdommens udvikling og lindre symptomer.

Pegunigalsidase alfa er vurderet til at virke lige så godt som det lægemiddel, der i dag primært bruges til behandling af Fabrys sygdom i Danmark, og de to behandlinger er prissat på samme niveau. Den nuværende behandling er blevet taget i brug længe før, Medicinrådet blev oprettet, og begge behandlinger koster i officielle listepriser over én million kroner årligt per patient. Ingen af lægemidlerne kan helbrede sygdommen, men de kan holde sygdommen nogenlunde i ro, og patienterne skal behandles resten af livet.

- Efter en længere drøftelse besluttede Medicinrådet at pegunigalsidase alfa ikke kan anbefales som standardbehandling på grund af de urimeligt høje priser. I stedet opfordrer Medicinrådet lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en mere rimelig pris. Indtil da fortsætter patienterne med deres nuværende behandling, siger Jørgen Schøler Kristensen.

Medicinrådet besluttede at udarbejde en behandlingsvejledning for enzymerstatningsterapier, som vil tage udgangspunkt i Fabrys sygdom og senere kan udvides til at rumme andre enzymdefekter. Det er håbet, at det vil bidrage til at skabe priskonkurrence på området for enzymerstatningsterapier, hvor lægemidlerne på nuværende tidspunkt er prissat uforholdsmæssigt højt.

Vil udarbejde generelle principper

Medicinrådet besluttede også at udarbejde generelle principper for, hvordan Rådet kan forholde sig til nye dyre lægemidler, hvor nuværende standardbehandling er meget dyr og ikke tidligere vurderet af Medicinrådet.

- Alle sager vil fortsat blive vurderet konkret og individuelt. Men det er godt, at vi i fællesskab beslutter os for en retning i de her vanskelige sager, hvor vi på den ene side gerne vil anbefale nye potentielt gode behandlinger til patienterne og på den anden side ikke vil blåstemple urimeligt høje priser, fordi det ikke afspejler Folketingets principper om lige adgang til behandling for forskellige patientgrupper, siger Jørgen Schøler Kristensen.

Læs anbefalingen vedrørende pegunigalsidase alfa til behandling af Fabrys sygdom her.