74. rådsmøde

Anbefalinger

Medicinrådets anbefaling vedr. osilodrostat til Cushings syndrom, version 1.0

Medicinrådet anbefaler osilodrostat til behandling af Cushings syndrom hos patienter, hvor fjernelse af den hormonproducerende tumor ikke har været mulig, og hvor behandling med ketokonazol eller metyrapon ikke har givet den ønskede effekt.
Behandling med osilodrostat kan muligvis medføre, at flere patienter får et normalt kortisolniveau, end hvis de behandles med pasireotid, ketoconazol og metyrapon, som er de nuværende standardbehandlinger.
Datagrundlaget for vurderingen af osilodrostats effekt og bivirkninger er samlet set meget usikkert, da osilodrostat ikke er sammenlignet direkte med de lægemidler, der er standardbehandling i dag. Det er derfor ikke muligt med sikkerhed at vurdere, om osilodrostat er en lige så god eller bedre behandling end den nuværende standardbehandling. Det er heller ikke muligt at vurdere, om der er forskel på de bivirkninger, der kan opstå ved behandling med osilodrostat og behandling med ketoconazol og metyrapon. Behandling med pasireotid er forbundet med en øget risiko for udvikling af type 2-diabetes.
Osilodrostat er væsentligt dyrere end metyrapon og ketoconazol. Medicinrådet anbefaler derfor, at regionerne kun anvender osilodrostat til patienter, som ikke har effekt af metyrapon eller ketoconazol, eller som oplever uacceptable bivirkninger ved de to behandlinger.

Find anbefalingen vedr. osilodrostat til Cushings syndrom, version 1.0 her.

Medicinrådets anbefaling vedr. anifrolumab som tillægsbehandling til behandling af moderat til svær aktiv autoantistof-positiv systemisk lupus erythematosus - version 1.0

Medicinrådet anbefaler anifrolumab som tillægsbehandling til patienter med moderat til svær aktiv, autoantistof-positiv systemisk lupus erythematosus.
Medicinrådet vurderer, at anifrolumabs effekt og bivirkningsbyrde er sammenlignelig med belimumab, som er den behandling, patienterne får i dag.
Begge behandlinger kan reducere patienternes behov for glukokortikoid og mindske risikoen for sygdomsopblussen sammenlignet med ingen tillægsbehandling.
Medicinrådet vurderer, at anifrolumab kan betragtes som ligestillet med belimumab, og at omkostningerne til behandlingerne er rimelige.
Medicinrådet anbefaler regionerne at benytte det lægemiddel, der er forbundet med de laveste omkostninger.
Medicinrådet anbefaler, at der opsamles data for anvendelse og effekt af anifrolumab og belimumab i DANBIO. Medicinrådet vil se på disse data om ca. 3 år og vurdere, om der er grundlag for at revurdere anbefalingen.

Find anbefalingen vedr. anifrolumab her.

Medicinrådets anbefaling vedr. odevixibat til behandling af progressiv familiær intrahepatisk kolestase, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke behandling med odevixibat til patienter med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC).
PFIC er en sjælden leversygdom, hvor galde ophobes i lever og blod, fordi kroppens evne til at udskille galden til tarmen er begrænset. Det fører til invaliderende kløe, hæmmet vækst, risiko for leverkræft og leversvigt inden voksenalderen. De fleste patienter har brug for en levertransplantation inden voksenalderen.
Odevixibat gives i tillæg til den nuværende standardbehandling, der består af kløestillende lægemidler, tilskud af vitaminer samt energitilskud.
Medicinrådet vurderer, at odevixibat i kombination med nuværende standardbehandling kan medføre en reduktion i graden af kløe, en reduktion i niveauerne af galdesyre og en normalisering af børns vækst. Datagrundlaget for behandlingens effekt er dog meget usikkert, fordi odevixibat kun er undersøgt hos få patienter i en begrænset periode. Derfor er det ikke dokumenteret, om odevixibat udskyder tiden til levertransplantation.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne til behandlingen er for høje, og opfordrer ansøger til at vende tilbage med en betydeligt lavere pris.

Find anbefalingen vedr. odevixibat her.

Behandlingsvejledninger

Spinal muskelatrofi

Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til spinal muskelatrofi – version 1.0

Find behandlingsvejledningen her.