Fire anbefalinger og opdatering af to CAR-T behandlinger
Medicinrådet har den 27. november godkendt fire anbefalinger. Derudover er anbefalinger vedrørende CAR-T behandling til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) blevet opdateret med hensyn til anvendelse af holding- og bridging-terapi.
28. november 2024
Anbefalinger
Multipel sklerose
Medicinrådet anbefaler ikke inebilizumab til behandling af voksne patienter med nervesygdommen neuromyelitis optica spektrum (NMOSD), som er anti-aquaporin-4 immunoglobulin G-seropositive.
Medicinrådet kan på det foreliggende datagrundlag ikke vurdere, om inebilizumab samlet set har bedre eller dårligere effekt og sikkerhedsprofil end den nuværende standardbehandling med rituximab. Begge behandlinger kan reducere risikoen for attakker. De hyppigste bivirkninger ved behandling med inebilizumab og rituximab er infusionsrelaterede bivirkninger og infektioner.
Inebilizumab er væsentligt dyrere end den nuværende behandling. Medicinrådet vurderer, at de samlede omkostninger er for høje i forhold til den store usikkerhed om lægemidlets effekt sammenlignet med den nuværende standardbehandling.
Lymfekræft
Medicinrådet anbefaler ikke tabelecleucel til behandling af Epstein-Barr-virus-positiv posttransplantations-lymfoproliferativ sygdom (EBV+ PTLD). Det er en alvorlig, sjælden kræftform med høj dødelighed, der kan opstå efter solid organtransplantation eller stamcelletransplantation.
Det er usikkert, hvor meget behandling med tabelecleucel øger overlevelsen hos patienter med EBV+ PTLD sammenlignet med den behandling, patienterne tilbydes i dag (kemoterapi + rituximab eller rituximab alene). Det skyldes, at datagrundlaget er meget spinkelt, opfølgningstiden er kort, og data for to patientgrupper med meget forskellig prognose er slået sammen. Samtidig er tabelecleucel en dyr behandling.
Medicinrådet opfordrer derfor ansøger til at fremsende de nyeste opfølgningsdata, som virksomheden har forpligtet sig til at indsende til Det Europæiske Lægemiddelagentur som betingelse for fortsat markedsføringstilladelse.
Kræft i mave-tarmsystemet
Medicinrådet anbefaler ikke ripretinib til patienter med fremskreden kræft i mave-tarmsystemet (GIST), som har modtaget behandling med mindst tre forskellige lægemidler af typen kinasehæmmere.
Ripretinib kan udskyde tiden til yderligere sygdomsforværring, hvilket også forlænger patienternes overlevelse sammenlignet med ingen behandling.
Ripretinib er formentlig forbundet med mildere bivirkninger end de behandlinger, som de fleste patienter i dag bliver tilbudt i dansk klinisk praksis i 4. eller senere linjer.
Prisen for ripretinib er dog så høj, at Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er rimelige ift. effekten. Medicinrådet opfordrer derfor virksomheden til at vende tilbage med en markant lavere pris.
Lymfekræft (lymfomer)
Anbefalinger vedrørende CAR-T behandling til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) er opdateret med hensyn til anvendelse af holding- og bridging-terapi.
Axicabtagene ciloleucel til 2. linjebehandling af patienter med DLBCL:
Medicinrådet anbefaler axicabtagene ciloleucel (axi-cel) til patienter med kræfttypen diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) og high-grade B-cellelymfom (HGBL), der recidiverer inden for 12 måneder efter gennemførsel af eller er refraktær til førstelinje kemo-immunterapi.
Anbefalingen gælder kun patienter, som er i god almen tilstand (performance status 0 og 1).
Medicinrådet vurderer, at behandling med axi-cel udskyder tiden til sygdomsprogression, og øger patienternes overlevelse sammenlignet med et stamcelletransplantationsforløb, som er den nuværende standardbehandling. Den samlede bivirkningsbyrde er sammenlignelig, men typerne af bivirkninger for axi-cel og den nuværende standardbehandling er forskellige, dog med væsentlig hæmatologisk toksicitet til fælles.
Behandling med axi-cel er dyrere end den nuværende standardbehandling. Samlet set vurderer Medicinrådet dog, at omkostningerne til behandlingen er rimelige i forhold til effekten.
Medicinrådets anbefaling omfatter muligheden for at anvende holding- og bridging-terapi til de patienter, som er kandidater til behandlingen, og som har samtykket til at modtage behandling med axi-cel. Medicinrådet understreger vigtigheden af, at tid fra leukaferese til infusion af axi-cel er på niveau med tiden observeret i ZUMA-7.
Medicinrådet opfordrer Dansk Lymfom Gruppe til at opsamle data vedrørende behandlingens indikation, effekt, sikkerhed, anvendelse af holding- og bridging-terapi samt tid fra leukaferese til infusion. Opsamling af sikkerhedsdata skal inkludere forekomst og varighed af alvorlige bivirkninger og hypogammaglobulinæmi. Medicinrådet vil revurdere anbefalingen efter to års dataopsamling.
Axicabtagene ciloleucel til 3. linjebehandling af patienter med DLBCL:
Medicinrådet anbefaler axicabtagene ciloleucel til behandling af voksne patienter med kræfttyperne recidiveret eller refraktært (R/R) DLBCL og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom (PMBCL) efter to eller flere andre systemiske behandlinger.
Anbefalingen gælder kun patienter, som er i god almen tilstand (performance status 0 og 1).
Medicinrådet vurderer, at behandling med axicabtagene ciloleucel øger overlevelsen for patienter med DLBCL sammenlignet med den nuværende standardbehandling med kemoterapi i kombination med rituximab. Det er dog usikkert, hvor stor overlevelsesgevinsten af axicabtagene ciloleucel er i forhold til den nuværende standardbehandling.
Axicabtagene ciloleucel er væsentligt dyrere end den nuværende standardbehandling. Medicinrådet vurderer dog samlet set, at omkostningerne til axicabtagene ciloleucel er rimelige i forhold effekten af behandlingen, selv når usikkerhederne om effekten tages i betragtning.
Medicinrådets anbefaling omfatter muligheden for at anvende holding- og bridging-terapi til de patienter, som er kandidater til behandlingen, og som har samtykket til at modtage behandling med axi-cel. Medicinrådet understreger vigtigheden af, at tid fra leukaferese til infusion af axi-cel er på niveau med tiden observeret i ZUMA-1.
Medicinrådet opfordrer Dansk Lymfom Gruppe til at opsamle data vedrørende behandlingens indikation, effekt, sikkerhed, anvendelse af holding- og bridging-terapi samt tid fra leukaferese til infusion. Opsamling af sikkerhedsdata skal inkludere forekomst og varighed af alvorlige bivirkninger og hypogammaglobulinæmi. Medicinrådet vil revurdere anbefalingen efter to års dataopsamling.
Knoglemarvskræft
Medicinrådet anbefaler ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) til voksne patienter med recidiverende og refraktær knoglemarvskræft (myelomatose), som har fået mindst tre tidligere terapier, herunder et immunmodulerende lægemiddel, en proteasomhæmmer samt et anti-CD38-antistof, og som har haft sygdomsprogression under seneste behandling. Anbefalingen gælder patienter i god almentilstand (ECOG 0-1, alternativt Karnofsky 80-100).
Medicinrådet vurderer, at behandling med cilta-cel udskyder tiden til sygdomsprogression og øger patienternes overlevelse sammenlignet med nuværende standardbehandling, som er teclistamab. Det er meget usikkert, hvor stor effekten er, da begge behandlinger kun er undersøgt i enkeltarmede ukontrollerede studier, dvs. uden direkte sammenligning med andre behandlingsmuligheder.
Der er risiko for alvorlige bivirkninger ved begge behandlinger, omend typen af bivirkninger er forskellig.
Behandling med cilta-cel er dyrere end nuværende standardbehandling, og grundet risiko for alvorlige bivirkninger og usikkerhed om effekten forudsætter Medicinrådets anbefaling, at der i klinikken systematisk indsamles effekt- og bivirkningsdata for patienter, som behandles med cilta-cel.
Medicinrådet vil efter ét og to år på baggrund af indleveret data tage stilling til, om anbefalingen fortsat skal gælde.